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22/05/2019

FSHD réseau de recherche clinique

Un réseau de recherche clinique sur la myopathie FSH a été créé. il s'appelle FSHD Clinical Trial Research Network (FSHD réseau de recherche clinique). Il est financé, entre autres, par l'Institut de myologie (donc l'AFM-Téléthon) et par la FSH society. Il était constitué au départ de 8 hôpitaux universitaires américains. 3 centres européens le rejoignent, dont l'université de Nice avec le service du professeur Sacconi. Une bonne nouvelle ! Vous pouvez lire l'article à ce sujet (en anglais) sur le site de la FSH society ici.

Ces centres travaillent en particulier sur un projet visant à définir les mesures de résultats (en anglais outcome measures, ou biomarqueurs) permettant d'évaluer les futurs essais cliniques. Ce projet est baptisé ReSOLVE par les américains.

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Vous êtes suivi dans une consultation neuromusculaire ? (je l'espère !) L'AFM vous invite à répondre à une enquête concernant les consultations médicales neuromusculaires. La date limite de réponse a été repoussée du 5 mai au 26 mai. Donc il ne faut pas traîner si vous voulez donner votre avis ! smiley clin tpt.jpg

Sylvie

06/05/2019

nouvel essai clinique : le Losmapimod

Le laboratoire pharmaceutique Fulcrum a annoncé le 23 avril qu'il avait acquis les droits sur le Losmapimod (une molécule développée et déjà testée sur d'autres pathologies par le labo GlaxoSmithKline) et qu'il allait lancer, d'ici mi-2019 aux USA et en Europe, des essais cliniques de phase 2b sur la myopathie FSH (télécharger le pdf de leur communiqué en anglais).

Fulcrum pense que le Losmapimod peut agir à la racine de la FSH, c'est à dire diminuer l'expression de DUX4, et donc ralentir ou stopper la progression de la maladie.

Le Losmapimod a déjà fait l'objet d'essais cliniques et donc a prouvé qu'il est généralement bien toléré. Fulcrum a mené des essais sur cultures de cellules et montré que l'expression de DUX4 était diminuée et que les cellules avait un meilleur aspect.

Fulcrum participe également à une étude clinique avec le FSHD Clinical Trial Research Network (réseau pour la recherche et les essais cliniques sur la FSH) de l'université du Kansas (USA). Cette étude a pour objectif la détermination d'outils de mesure de l'efficacité thérapeutique pour l'évaluation des résultats d'essais cliniques.

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Mais je reste toujours très sceptique concernant les laboratoires pharmaceutiques privés… Leur objectif n'est pas de nous guérir, mais de gagner de l'argent (oui, je sais, je suis vilaine…). Et je garde en mémoire l'essai du Resolaris ou aTyr 1940 d'aTyr pharma, labo qui était tout feu tout flammes pour nos beaux yeux et qui a stoppé les essais car ils ont trouvé une autre maladie qui répondait mieux que la nôtre à leur molécule. L'essai sur la FSH ne figure même plus sur leur site...

Quoi qu'il en soit, ne crachons pas dans la soupe, et attendons de voir ce qu'il adviendra de tout cela.