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28/11/2018

FSH advocate (newsletter de la FSH Society) 2018 N°3

Quelques articles intéressants dans cette fsh ad.jpg
nouvelle édition, consultable en ligne (et en anglais bien sûr…) ici.

 

Financement par la FSH society de 3 pistes de recherche :

* Déterminer le potentiel thérapeutique des cellules souches sur la souris (Rita Perlingeiro, university of Minnessota)
* Piégeage de la protéine DUX4 par un « decoy » sur souris (Virginie Mariot, laboratoire de J. Dumonceaux, university college London)
* Rôle des récepteurs d’oestrogènes dans la FSHD1 (Anna Pakula, Boston hospital)

Les femmes sont à l‘honneur, vous avez vu ?

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Utilisation des antioxydants dans la FSH :

Il est reconnu que le stress oxydatif est une composante de la FSH, mais les études réalisées jusqu’alors ont été menées sur un trop petit nombre de patients pour être validées (nous en avions parlé ici et il y a aussi une brève AFM sur ce sujet). Il faut savoir qu’en dehors de l’alimentation ou de la supplémentation, l’exercice physique est un bon anti-oxydant. Et il ne faut pas oublier le risque toxique d’une automédication.

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Les chercheurs s’intéressent à PAX7 :

PAX7 (et sa « petite sœur » PAX3) est un facteur de transcription (un gène qui active d’autres gènes) actif dans la régénération cellulaire. PAX7 et DUX4 sont en compétition, et DUX4 empêche PAX7 de
« travailler ». Et on aimerait bien que ce soit PAX7 qui gagne ! Nous en avions déjà parlé ici.

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Enfin, un article sur les recherches de Amy Campbell (encore une femme J) et Stephen Tapscott dont nous avons également déjà parlé ici.

 

 

N'oubliez pas le Téléthon les 7 et 8 décembre !

Vous pouvez faire un don dès maintenant
en cliquant sur le lien en haut à droite de ce texte.

11/11/2018

de nouvelles pistes de médicaments

La FDA (équivalent aux USA de l'agence du médicament en France) a accordé le statut de médicament orphelin à une molécule (GBC0905) préconisée par Genea Biocells pour le traitement de la myopathie facio-scapulo-humérale.
 
Cela fait suite à une étude publiée en juillet 2018 par Jones & al. qui identifiait plusieurs molécules qui empêchent l'expression de DUX4 (sur culture de cellules en laboratoire).
 
Genea Biocells sera au congrès Myology 2019 en mars à Bordeaux, nous aussi !

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Un autre labo, Novartis, s'intéresse aussi à des molécules qui diminuent la production de DUX4. Lisez la brève à ce sujet sur le site de l'AFM.

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Un autre candidat médicament, cette fois développé par Facio Therapies.

Facio Therapies est une société qui vise à trouver un traitement à la FSH. Elle a été fondée par des personnalité du monde FSH (un hollandais, un australien, un canadien). 

Ils ont annoncé en août 2018 la découverte de plusieurs molécules qui empêchent l'expression de DUX4, puis en septembre 2018 le lancement d'essais pré-cliniques sur 1 ou 2 de ces molécules, et enfin en octobre un essai positif sur la souris. Un traitement oral avec une de leurs molécules candidates sur une souris greffée avec des cellules musculaires humaines a conduit à une forte réduction de DUX4 dans ces cellules musculaires.

Voilà qui est rapide !

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Tout cela parait évoluer rapidement et dans le bon sens sur le chemin du médicament. Que les labos se concurrencent sur le sujet de la FSH, voilà qui est positif !
Mais attention ! il y a loin de l'essai sur culture de cellules ou sur souris à  l'essai clinique sur l'homme et à la mise à disposition du traitement pour tous. Soyons optimistes donc, mais raisonnablement… smiley clin tpt.jpg
 
Sylvie

03/11/2018

réunion d'information à Nice

Le samedi 20 octobre 2018, le Service Régional salle.jpg
de l'AFM, la consultation neuromusculaire de Nice, gérée par le Pr Sabrina Sacconi, et le groupe FSH de l'AFM avaient invité les patients FSH à une journée d'information à Nice.

(vous pouvez cliquer sur les photos pour les agrandir) 

 

julie.jpgfabiola.jpgLe programme était très intéressant, avec notamment une présentation de la chercheuse Julie Dumonceaux sur les essais cliniques.

 

Nous avions aussi le plaisir de recevoir Fabiola Bertinotti, de FSHD Europe, et Pierre et Rachel de Amis FSH.

L'après-midi a été bien occupé par sabrina ateliers.jpgergo.jpg
divers ateliers, dont la visite d'un appartement témoin avec une ergothérapeute et une discussion avec des kinés.

yoga du rire.jpgEt nous avons conclu cette belle journée par une séance de yoga du rire animée par Marie-Martine.