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11/11/2018

de nouvelles pistes de médicaments

La FDA (équivalent aux USA de l'agence du médicament en France) a accordé le statut de médicament orphelin à une molécule (GBC0905) préconisée par Genea Biocells pour le traitement de la myopathie facio-scapulo-humérale.
 
Cela fait suite à une étude publiée en juillet 2018 par Jones & al. qui identifiait plusieurs molécules qui empêchent l'expression de DUX4 (sur culture de cellules en laboratoire).
 
Genea Biocells sera au congrès Myology 2019 en mars à Bordeaux, nous aussi !

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Un autre labo, Novartis, s'intéresse aussi à des molécules qui diminuent la production de DUX4. Lisez la brève à ce sujet sur le site de l'AFM.

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Un autre candidat médicament, cette fois développé par Facio Therapies.

Facio Therapies est une société qui vise à trouver un traitement à la FSH. Elle a été fondée par des personnalité du monde FSH (un hollandais, un australien, un canadien). 

Ils ont annoncé en août 2018 la découverte de plusieurs molécules qui empêchent l'expression de DUX4, puis en septembre 2018 le lancement d'essais pré-cliniques sur 1 ou 2 de ces molécules, et enfin en octobre un essai positif sur la souris. Un traitement oral avec une de leurs molécules candidates sur une souris greffée avec des cellules musculaires humaines a conduit à une forte réduction de DUX4 dans ces cellules musculaires.

Voilà qui est rapide !

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Tout cela parait évoluer rapidement et dans le bon sens sur le chemin du médicament. Que les labos se concurrencent sur le sujet de la FSH, voilà qui est positif !
Mais attention ! il y a loin de l'essai sur culture de cellules ou sur souris à  l'essai clinique sur l'homme et à la mise à disposition du traitement pour tous. Soyons optimistes donc, mais raisonnablement… smiley clin tpt.jpg
 
Sylvie

03/11/2018

réunion d'information à Nice

Le samedi 20 octobre 2018, le Service Régional salle.jpg
de l'AFM, la consultation neuromusculaire de Nice, gérée par le Pr Sabrina Sacconi, et le groupe FSH de l'AFM avaient invité les patients FSH à une journée d'information à Nice.

(vous pouvez cliquer sur les photos pour les agrandir) 

 

julie.jpgfabiola.jpgLe programme était très intéressant, avec notamment une présentation de la chercheuse Julie Dumonceaux sur les essais cliniques.

 

Nous avions aussi le plaisir de recevoir Fabiola Bertinotti, de FSHD Europe, et Pierre et Rachel de Amis FSH.

L'après-midi a été bien occupé par sabrina ateliers.jpgergo.jpg
divers ateliers, dont la visite d'un appartement témoin avec une ergothérapeute et une discussion avec des kinés.

yoga du rire.jpgEt nous avons conclu cette belle journée par une séance de yoga du rire animée par Marie-Martine.