Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

11/11/2018

de nouvelles pistes de médicaments

La FDA (équivalent aux USA de l'agence du médicament en France) a accordé le statut de médicament orphelin à une molécule (GBC0905) préconisée par Genea Biocells pour le traitement de la myopathie facio-scapulo-humérale.
 
Cela fait suite à une étude publiée en juillet 2018 par Jones & al. qui identifiait plusieurs molécules qui empêchent l'expression de DUX4 (sur culture de cellules en laboratoire).
 
Genea Biocells sera au congrès Myology 2019 en mars à Bordeaux, nous aussi !

logo telethon tpt.jpg

Un autre labo, Novartis, s'intéresse aussi à des molécules qui diminuent la production de DUX4. Lisez la brève à ce sujet sur le site de l'AFM.

logo telethon tpt.jpg

Un autre candidat médicament, cette fois développé par Facio Therapies.

Facio Therapies est une société qui vise à trouver un traitement à la FSH. Elle a été fondée par des personnalité du monde FSH (un hollandais, un australien, un canadien). 

Ils ont annoncé en août 2018 la découverte de plusieurs molécules qui empêchent l'expression de DUX4, puis en septembre 2018 le lancement d'essais pré-cliniques sur 1 ou 2 de ces molécules, et enfin en octobre un essai positif sur la souris. Un traitement oral avec une de leurs molécules candidates sur une souris greffée avec des cellules musculaires humaines a conduit à une forte réduction de DUX4 dans ces cellules musculaires.

Voilà qui est rapide !

logo telethon tpt.jpg

Tout cela parait évoluer rapidement et dans le bon sens sur le chemin du médicament. Que les labos se concurrencent sur le sujet de la FSH, voilà qui est positif !
Mais attention ! il y a loin de l'essai sur culture de cellules ou sur souris à  l'essai clinique sur l'homme et à la mise à disposition du traitement pour tous. Soyons optimistes donc, mais raisonnablement… smiley clin tpt.jpg
 
Sylvie

Commentaires

Je suis d'accord, Sylvie. Rappelez qu'il peut s'écouler entre 5 à 10 ans avant les premiers essais cliniques sur l'humain est important. Soyons optimistes mais restons réalistes. On sent bien la course des chercheurs depuis la découverte d'un modèle animal. Toutefois, connait-on vraiment la cause réelle de la FSH ?

Écrit par : Sophie | 11/11/2018

Répondre à ce commentaire

C'est vrai qu'il peut paraitre prématuré de chercher un médicament alors que le mécanisme réel de la maladie n'est pas encore compris. Cependant, ça peut marcher…
Et les délais d'essais cliniques peuvent être réduits s'il s'agit de molécules qui ont déjà été testée sur l'humain pour d'autres maladies.
Donc soyons optimistes mais restons réalistes ! :)

Écrit par : Sylvie | 13/11/2018

Répondre à ce commentaire

Écrire un commentaire