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02/06/2018

un nouveau médicament candidat pour la FSH ?

La société Genea Biocells vient d'obtenir aux Etats-Unis le statut de médicament orphelin pour le GBC0905. Ce médicament est censé empêcher l'expression de DUX4, gène qui serait la cause de la myopathie FSH (les deux formes, FSHD1 et FSHD2). Ce statut est destiné à favoriser et accélérer le développement de ce médicament.

Genea-Biocells.jpgGenea Biocells est une société pharmaceutique américaine, spécialisée dans les maladies neuromusculaires. Elle a mis au point une méthode de culture de cellules souches et de  screening et travaille actuellement sur la SMA et la FSH. Elle a été financée par Friends of FSH Research et FSHD Global et travaille avec la FSH society.

criblage.jpg

Le screening, ou criblage à haut débit, est une méthode qui consiste à essayer des centaines de molécules connues dans la pharmacopée sur des cultures de cellules pour en évaluer les effets.

Mais attention ! le GBC0905 en est encore au stade du laboratoire. Aucun essai clinique n'est encore prévu à ma connaissance. Il faudra patienter un peu…

Les articles en anglais : celui de la FSH society et celui de business wire.

Commentaires

Bonjour
Esperons qu'il va donner de bons resulrats, parce que on attend avec impatience de la recherche afin d'obetnir un medicament miracle.
Cordialement.
Menouer

Écrit par : Bennaceur Menouer | 02/06/2018

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Merci Sylvie!
Et merci à tous ces chercheurs qui travaillent pour nous!

Écrit par : Carmen Goncalves | 02/06/2018

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Bonjour à tous et à toutes, moi je suis, FSHD 2, on nous avait déjà dit avec un autre médicament atyr Pharma1 940,Qui je pense n'a plus marché, je croyais beaucoup, c'est sûr qu'on peut pas nous injecter n'importe quoi, je crois ce qui est le plus pénible, c'est de nous dire, qu'il y a, et que après trois ans plus tard, il y a plus rien. Je ne vous jette pas la pierre, bien au contraire vous fait un travail merveilleux, surtout vous Sylvie, qui nous donnez toujours le bon espoir, j'ai bientôt 52 ans, depuis 2006, que on m'a annoncé ma myopathie, que j'attends des résultats.Je ne me plains pas, je dis juste ce que je pense à l'heure actuelle bon courage à tous. Merci Sylvie pour votre travail.

Écrit par : Venier | 02/06/2018

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Les essais aTyr ne sont pas finis Venier (c'est Pierre je crois non ?). Seulement les essais cliniques sont très longs, il faut patienter...

Écrit par : Sylvie | 03/06/2018

Bien sûr l'avancée est lente et l'espoir pas forcément pour nous, mais peut etre pour nos enfants ? Le principal est que des gens y travaillent. Courage !

Écrit par : Laurence | 03/06/2018

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Oui peut-être pour les enfants,( pour ma part je n'est pas d'enfant.) Dieu merci.
Je resterai très certainement suspendu à cette idée jusqu'à la fin.( Le médicament miracle).
Comme ça viendra des USA, j'espère que la taxe ne sera pas trop élevée.
C'est pas que je veux pas y croire, bien au contraire, merci pour vos encouragement. Cordialement, Venier. P

Écrit par : Venier | 03/06/2018

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Chaque fois qu'on ouvre le blog, on espère y trouver l'annonce d'un traitement qui nous guérirait au mieux ou améliorerait au moins notre état. Il y aura quelque chose c'est sûr, mais pas dans l'immédiat. Il faut du temps pour qu'après les essais cliniques, il y ait mise sur le marché. Moi je crois plutôt aux cellules souches et à la correction génétique.
Letaber

Écrit par : aspart | 03/06/2018

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Merci à tous pour vos retours. Ca fait plaisir de voir qu'on est lus :)

Écrit par : Sylvie | 03/06/2018

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