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03/05/2018

notre lettre N°12 et 2 articles scientifiques

Notre lettre N° 12 est parue ! Elle a pour sujets : la kinésithérapie et le lettre.jpg
diagnostic génétique. Pour ceux d'entre vous qui sont connus des Services Régionaux de l'AFM, vous devriez la recevoir de leur part par courrier. Sinon, vous pouvez la télécharger ici, en bas de la colonne de droite de ce blog.

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Tibialis.pngLes résultats de l'essai clinique ACE-083 ont été présentés au congrès de l'American Academy of Neurology. Nous avions parlé de cet essai ici et ici. L'objectif de cette molécule est d'empêcher la myostatine de fonctionner et donc de favoriser la régénération des cellules musculaires. L'ACE-083 a été injecté directement dans le muscle tibialis anterior (releveur du pied) et le biceps. Les premiers résultats montrent une augmentation de la masse musculaire de 15 à 20 % et une diminution de la masse graisseuse. Mais on ne sait pas si cette augmentation de la masse musculaire s'accompagne d'une augmentation de la force, c'est l'objet de la suite de l'essai. Vous pouvez lire l'article (en anglais) de la FSH society ici et télécharger la présentation à l'AAN ici.

Acceleron pharma a reçu pour l'ACE-083 une autorisation de procédure accélérée (fast track designation) de la FDA (équivalent américain de l'ANSM), cela devrait permettre une autorisation de mise sur le marché plus rapide si les essais sont concluants. (article en anglais ici)

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Une équipe américaine a mis au point une batterie de test force.jpg
tests qui permet de mesurer l'avancement de la maladie chez les patients FSH par un score fonctionnel (l'équivalent d'un testing musculaire + test de marche mais plus sophistiqué, si j'ai bien compris...). Il sera donc bien utile dans l'évaluation des essais cliniques. Vous pouvez lire la brève de l'AFM sur ce sujet sur le site de l'Institut de Myologie ici.

 

Commentaires

Bonjour,

Quel plaisir de voir comme cela évolue vite ces dernières années.
En espérant qu'il ne sera pas trop tard pour nous les vieux car pour les jeunes, ils voient enfin la fin du tunnel.
Merci pour l'info, .... bien évidement.
:)) happy

Écrit par : Pascal | 03/05/2018

Bonjour à tous, ravie d'entendre cette nouvelle… y a-t-il des gens d'entre nous qui pourraient faire des tests ? Et lesquels ?, Comme vous le savez je suis toujours partant pour de nouveaux tests, je suis FSHD2, SMCHD 1 , à très bientôt.

Écrit par : venier | 04/05/2018

Bonjour,

Je suis bien évidemment partant pour des tests si on m'appele.

A bientôt

Écrit par : Pascal | 04/05/2018

Bonjour à vous,
Et merci de votre fidélité :)
Pour les essais cliniques, la plupart du temps les services hospitaliers recrutent parmi leurs patients.
S'il y avait un appel à volontaires plus large, nous le relayerions ici.
Pour l'ACE-83 les essais cliniques ont lieu aux USA et au Canada.

Écrit par : Sylvie | 15/05/2018

J'aimerais recevoir la lettre sur la reeducation svp
Merci

Écrit par : Mora | 25/07/2018

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