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15/12/2017

Nouvelle publication de Julie Dumonceaux

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(après les dons sont toujours possibles, mais plus comptabilisés)
 
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Ceux d'entre vous qui sont abonnés à VLM ont pu lire dans le dernier numéro un article sur le congrès de la World Muscle Society (WMS) à Saint-Malo en novembre dernier. Cet article mentionne une publication de Julie Dumonceaux dont voici une traduction/résumé (validée par l'auteur) :
 
La dérégulation de la voie de la myostatine dans les maladies neuromusculaires pourrait expliquer les difficultés des approches thérapeutiques anti-myostatine.
Article paru dans Nature Communications
 
Les dystrophies musculaires sont caractérisées par la faiblesse et la dégénérescencemuscles.jpg musculaire. La myostatine est un facteur  qui limite la croissance des tissus musculaires. On pourrait donc penser qu'empêcher la myostatine d’agir pourrait favoriser la croissance musculaire et donc être une voie thérapeutique pour les dystrophies musculaires. Plusieurs médicaments visant la myostatine ont été utilisés dans des essais cliniques pour augmenter la masse musculaire et la force, mais la plupart ont montré une efficacité limitée.
 
Les chercheurs publiant cet article, coordonnés par Julie Dumonceaux, qui travaille maintenant au Biomedical Research Centre, University College London, ont montré que la myostatine est très peu présente dans le sang des patients atteints de pathologies neuromusculaires particulièrement atrophiantes, comme la myopathie de Duchenne par exemple. Cette sous expression de la myostatine est aussi retrouvée dans les biopsies musculaires, ce qui laisse penser que face à une maladie musculaire induisant une perte de masse, le muscle essaie de préserver sa masse musculaire en inhibant les acteurs qui, en temps normal, limitent la croissance musculaire (comme la myostatine). Les essais thérapeutiques anti-myostatine visent donc une molécule qui n’est plus ou peu présente, ce qui pourrait expliquer leur inefficacité.
 
Muscles.jpgEn revanche, chez les patients atteints de maladie dont l’atrophie s’installe plus progressivement (comme les patients FSH), les résultats sont plus hétérogènes, certains patients présentant un faible niveau de myostatine dans le sang alors que d’autres en ont beaucoup plus. Certains patients pourraient donc bien répondre à un anti-myostatine alors que d’autres non. Les auteurs suggèrent qu’il serait bénéfique de mesurer le taux de myostatine chez ces patients avant les essais cliniques afin de déterminer s’ils vont bien répondre au traitement.

Les auteurs ont aussi montré que cette inhibition de l’expression de la myostatine est réversible. En effet, le cycle de la myostatine a pu être réactivé chez une souris modèle de la myopathie myotubulaire par thérapie génique permettant l’expression de la myotubularine. Ces résultats suggèrent que, pour une maladie donnée, il est préférable de d’abord restaurer le gène déficient (afin d’induire une augmentation de la myostatine) et ensuite d’administrer un anti-myostatine.

03/12/2017

Avancées de la Recherche

* Une molécule qui empêche DUX4 de s'exprimer culture cellules.jpg

Des chercheurs de l'université de St Louis (Missouri USA), coordonnés par Francis M. Sverdrup, ont publié un article dans la revue Skeletal Muscle indiquant qu'il ont trouvé 2 catégories de molécules qui empêchent DUX4 de s'exprimer dans des cultures de cellules. Ces molécules sont de bons candidats-médicaments pour le traitement de la myopathie FSH.

Il est intéressant de noter qu'une de ces catégories est les agonistes des récepteurs β₂-adrénergiques, dont fait partie le Salbutamol qui a été testé il y a quelques années sur la FSH, sans résultat positif à l'époque.

 

* Une souris modèle pour la myopathie facio-scapulo-humérale

souris.pngDes chercheurs de l'université du Minnesota (USA) ont mis au point une souris représentative de la FSH. Une bonne nouvelle que va permettre à la recherche d'avancer plus vite ! Lisez la brève sur le site de l'AFM à ce sujet.

 

* Essai clinique aTyr

Lors du dernier congrès de la World Muscle Society en octobre à Saint Malo, aTyrmedicament.jpg pharma a présenté les premiers résultats de l'essai clinique du résolaris sur des patients FSH infantile (à démarrage précoce). L'étude montre que le médicament a été bien toléré et que les patients auraient eu un gain de force musculaire et de qualité de vie. Mais cet essai (et les précédents) n'ont pas encore fait l'objet d'une publication scientifique à ma connaissance, si ce n'est ce poster présenté à la WMS.

Sylvie