Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

03/12/2017

Avancées de la Recherche

* Une molécule qui empêche DUX4 de s'exprimer culture cellules.jpg

Des chercheurs de l'université de St Louis (Missouri USA), coordonnés par Francis M. Sverdrup, ont publié un article dans la revue Skeletal Muscle indiquant qu'il ont trouvé 2 catégories de molécules qui empêchent DUX4 de s'exprimer dans des cultures de cellules. Ces molécules sont de bons candidats-médicaments pour le traitement de la myopathie FSH.

Il est intéressant de noter qu'une de ces catégories est les agonistes des récepteurs β₂-adrénergiques, dont fait partie le Salbutamol qui a été testé il y a quelques années sur la FSH, sans résultat positif à l'époque.

 

* Une souris modèle pour la myopathie facio-scapulo-humérale

souris.pngDes chercheurs de l'université du Minnesota (USA) ont mis au point une souris représentative de la FSH. Une bonne nouvelle que va permettre à la recherche d'avancer plus vite ! Lisez la brève sur le site de l'AFM à ce sujet.

 

* Essai clinique aTyr

Lors du dernier congrès de la World Muscle Society en octobre à Saint Malo, aTyrmedicament.jpg pharma a présenté les premiers résultats de l'essai clinique du résolaris sur des patients FSH infantile (à démarrage précoce). L'étude montre que le médicament a été bien toléré et que les patients auraient eu un gain de force musculaire et de qualité de vie. Mais cet essai (et les précédents) n'ont pas encore fait l'objet d'une publication scientifique à ma connaissance, si ce n'est ce poster présenté à la WMS.

Sylvie

Commentaires

Bonjour Sylvie,
je voudrais savoir, si a Tyr pharma sont vraiment bons en la matière ? Car maintenant ça fait plus de quatre ans que on nous promet un médicament, les retours des expériences faites sont négatifs je parle pour a Tyr Pharma1 940.
Je voudrais savoir aussi si vous le permettez,… pourquoi ils choisissent certains candidats et pas d'autres, moi j'ai une FS H D 2 sur une smchd1 avec hypométhylation, avec des changements dans cette maladie, car l'I.R.M. musculaire a révélé que ça prenait mes jambes, quand on lis des papiers de a Tyr Pharma ou résolaris, je ne sais pas si c'est les mêmes boîtes ?.
J'ai été contacté sur Paris et sur Marseille pour les expériences, il y a déjà deux ans, et ils m'ont pas pris ?. (Pourquoi)
Je sais que vous n'avez pas toutes ces solutions, où toutes les réponses, je sais que pour moi je ne lâche pas mais, à chaque fois que je lis ces papiers j'ai toujours de l'espoir, et je vois les années passées est mon cas s'empirer sans avoir un médicament. Juste deux fois dans l'année des papiers nous promettant ceci ou cela.
Je n'attends pas de réponse parce que c'est difficile je voulais juste dire ce que je penses.
La seule que je remercie c'est vous Sylvie, car vous maintenez ce blog et donner de l'espoir aussi je le sais bien.… Passer de bonnes fêtes et aussi à tous les malades qui attendent dans l'espoir, je ne dramatise pas car dans d'autres pays certainement ce ne serait pas la même, (je suis en plein interrogation sur ces laboratoires pharmaceutiques ) bonne journée bonne semaine à tous. Pierre. V

Écrit par : Venier | 04/12/2017

Répondre à ce commentaire

Bonjour Pierre,

D'abord vous avez bien fait de partager avec nous vos questions.

Je suis comme vous impatiente d'avoir des résultats (et comme tous les malades et leurs familles !) et je suis comme vous un peu méfiante vis à vis des laboratoires pharmaceutiques... mais ça avance quand même !

Resolaris est le nom du médicament développé par le labo aTyr pharma, il s'appelle aussi parfois aTyr 1940, tout ça c'est la même chose.

Il faut savoir que les critères d'inclusion (savoir quel patient les médecins choisissent) pour participer à un essai clinique sont précis. Ils faut que tous les patients se ressemblent pour pouvoir comparer les résultats. Ça détermine par exemple l'âge, l'état d'avancement de la maladie, l'absence d'autres maladies (diabète, hypertension etc.). Ça ne m'étonne pas qu'étant FSHD2 vous n'ayez pas été retenu, car vous êtes une forme assez rare (5% des patients FSH). Cela ne veut pas dire que si le médicament est validé, il ne le sera pas pour vous aussi.

Et il faut savoir aussi que la validation d'un médicament est très longue, plusieurs années. Donc patience ! :-)

Bonnes fêtes de fin d'année à vous aussi !
Sylvie

Écrit par : Sylvie | 07/12/2017

Répondre à ce commentaire

Écrire un commentaire