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10/07/2016

Quoi de neuf dans la recherche ?

Beaucoup d'articles ont paru ces derniers temps !

Biomarqueurs

Un biomarqueur est une mesure de l'état d'avancement de la maladie. Cette mesure est nécessaire pour évaluer les traitements lors des essais cliniques. Dans la FSH, la mesure seule de la force musculaire n'est pas satisfaisante, car ces mesures sont imprécises, et la force est un critère qui varie très lentement (on ne peut pas faire une étude clinique sur 10 ans !) et de façon aléatoire, par poussées.

C'est pourquoi les chercheurs doivent mettre au point des critères plus fiables.

 

EIM.JPG

Une équipe de l'Université de Rochester (USA) a montré (résumé de l'article) que l'utilisation de l'EIM (electrical impedance myography, voir un article explicatif ici), plus facile et moins chère qu'une IRM du corps entier, était un bon biomarqueur de la FSH.

Une autre équipe de Seattle (USA) a montré qu'un dosage de certaines protéines dans le sang (creatine kinase MM and MB isoforms, carbonic anhydrase III, and troponin I type 2) était également un bon biomarqueur (article dans Neuromuscular disorders, en anglais, désolée...).

 

Cellules satellites

Les cellules satellites musculaires se trouvent à la périphérie des muscles et le réparent en cas de lésion. Dans la FSH, le fonctionnement de ces cellules est perturbé par DUX4. Cette perturbation est due au mauvais fonctionnement du "cell signaling pathway" (transduction de signal). La protéine beta-catenin joue un rôle important dans ce processus.

cellule sat.png

Une équipe anglaise (King's college London, Pr Zammit) a trouvé un médicament (déjà approuvé pour un autre usage) qui rétablit cette transduction de signal et rétablit le bon fonctionnement des cellules souches pour réparer le muscle. Mais cette étude n'a concerné que des cultures de cellules en laboratoire. C'est donc une bonne piste thérapeutique, mais il reste du chemin à  parcourir !

Voir l'article de vulgarisation (en anglais) de Muscular Dystrophy UK ici et le poster ici.

 

icnmd.png

ACE-083

Nous vous avions parlé de cet essai ici. C'est un essai de phase I, donc destiné uniquement à vérifier la tolérance du produit sur des volontaires sains. Le laboratoire a annoncé les premiers résultats au congrès ICNMD à Toronto début juillet (poster à télécharger ici). Ces résultats montreraient une bonne tolérance et un accroissement de la masse musculaire. Mais il n'est pas prouvé, comme mentionné dans notre article précédent, qu'un accroissement de la masse musculaire soit associé à un gain de force. Le laboratoire prévoit un essai de phase II sur des patients FSH d'ici la fin de l'année.

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