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16/04/2016

Premiers résultats de l'essai resolaris - Lettre d'infos N°8

Premiers résultats de l'essai resolaris du laboratoire aTyatyr pharma.jpgr-pharma dont nous vous parlions l'été dernier. Le communiqué de presse fait état de l’absence de survenue d’effet indésirable grave chez les 13 premiers participants. Mais il n’y a pas de différence statistiquement significative ni sur l’aspect inflammatoire en imagerie par résonance magnétique musculaire, ni sur la force musculaire évaluée par le testing musculaire manuel. Le seul effet positif constaté a été sur la qualité de vie mesurée par une échelle de qualité de vie spécifique des adultes atteints de maladie neuromusculaire. Cependant, compte tenu de l’aspect préliminaire de ces résultats qui ne medicament.JPGconcernent qu’un petit nombre de participants sur une courte durée, il est nécessaire d’attendre la fin de l’essai encore actuellement en cours chez les 24 derniers participants. Seule l’analyse de l’ensemble des données permettra de conclure sur les résultats de ce premier essai.

Vous pouvez consulter la brève parue sur le site de l'AFM.

 

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lettre info.jpg

La lettre d'information N°8 du Groupe d'Intérêt FSH de l'AFM vient d'être diffusée. Elle traite de 2 sujets importants : l'alimentation et les compléments alimentaires / les situations d’urgence. Vous noterez la nouvelle mise en page très "pro" réalisée par notre nouvelle recrue, Sophie.

Vous devriez la recevoir d'ici quelques jours via votre Service Régional AFM, si vous êtes connu de lui.

Pour les impatients et ceux qui ne sont pas dans la liste de diffusion d'un SR, je viens de la mettre dans la liste des documents téléchargeables (visitez la colonne de droite ou cliquez sur ce lien).

 

 

05/04/2016

essai clinique annoncé pour 2016 pour l'ACE-083

Un nouvel essai clinique sur des patients FSH est annoncé par le laboratoire Acceleron pharma.

L'ACE-083 bloque les protéines TGF-β (Transforming Growth Factor-Beta) qui modulent la croissance musculaire, et donc favoriserait l'augmentation de la masse musculaire et de la force.

Des essais sur la souris ont montré que l'AC-083 augmente la masse du musclemuscle jambe.jpg squelettique dans lequel elle est injectée.

Une étude clinique sur des sujets non malades (femmes ménopausées en bonne santé) visait à vérifier la tolérance, la sécurité, l’absorption du médicament et l'activité biologique suite à une injection dans un muscle squelettique, préalable à un essai clinique sur des patients. Cette pré-étude a montré un accroissement de la masse musculaire du quadriceps (+14% comparé au placebo). Ces résultats n'ont pas été publiés hors site du laboratoire pharmaceutique (télécharger le pdf ici) mais ont été présentés au congrès de la WMS (World Muscle Society) en septembre 2015 et à la conférence clinique de la MDA (Muscular Distrophy Association) en mars 2016.

Un essai clinique de phase 2 devrait démarrer sur des patients FSH en cours de cette année 2016 annonce la FSH society se référant à un article de la presse économique.

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attention.jpgIl faut cependant modérer les attentes que nous pouvons avoir sur cet essai, car des essais précédents (Salbutamol, inhibiteur de la myostatine) ont provoqué une faible augmentation de la masse musculaire, mais aucun gain fonctionnel (force) (voir par exemple cette publication).

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Attention : il ne faut pas confondre ACE-083 et ACE-031, inhibiteur de myostatine, qui a été essayé dans la myopathie de Duchenne. L'essai clinique a été stoppé en 2013 à cause d'effets secondaires indésirables (voir cet article).