Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

05/04/2016

essai clinique annoncé pour 2016 pour l'ACE-083

Un nouvel essai clinique sur des patients FSH est annoncé par le laboratoire Acceleron pharma.

L'ACE-083 bloque les protéines TGF-β (Transforming Growth Factor-Beta) qui modulent la croissance musculaire, et donc favoriserait l'augmentation de la masse musculaire et de la force.

Des essais sur la souris ont montré que l'AC-083 augmente la masse du musclemuscle jambe.jpg squelettique dans lequel elle est injectée.

Une étude clinique sur des sujets non malades (femmes ménopausées en bonne santé) visait à vérifier la tolérance, la sécurité, l’absorption du médicament et l'activité biologique suite à une injection dans un muscle squelettique, préalable à un essai clinique sur des patients. Cette pré-étude a montré un accroissement de la masse musculaire du quadriceps (+14% comparé au placebo). Ces résultats n'ont pas été publiés hors site du laboratoire pharmaceutique (télécharger le pdf ici) mais ont été présentés au congrès de la WMS (World Muscle Society) en septembre 2015 et à la conférence clinique de la MDA (Muscular Distrophy Association) en mars 2016.

Un essai clinique de phase 2 devrait démarrer sur des patients FSH en cours de cette année 2016 annonce la FSH society se référant à un article de la presse économique.

***

attention.jpgIl faut cependant modérer les attentes que nous pouvons avoir sur cet essai, car des essais précédents (Salbutamol, inhibiteur de la myostatine) ont provoqué une faible augmentation de la masse musculaire, mais aucun gain fonctionnel (force) (voir par exemple cette publication).

***

Attention : il ne faut pas confondre ACE-083 et ACE-031, inhibiteur de myostatine, qui a été essayé dans la myopathie de Duchenne. L'essai clinique a été stoppé en 2013 à cause d'effets secondaires indésirables (voir cet article).

 

Commentaires

Même en modérant nos attentes c'est rassurant et porteur d'espoir pour soi ou pour ses proches de lire que des chercheurs dans différents laboratoires dans le monde sont en train de chercher un moyen de comprendre/ralentir/soigner la FSHD.

Merci pour cette information.

Écrit par : Olivier | 05/04/2016

Je voudrais savoir si c'est pour toutes les FSH ? Car je suis atteinte de la FSH 2 ainsi que ma fille

Écrit par : Giry | 05/04/2016

Olivier : oui, c'est vrai ! ne boudons pas notre plaisir :-)

Giry : oui c'est pour toutes les FSH, et même d'autres myopathies, puisque ça n'agit pas sur le mécanisme de la maladie (ça ne guérit pas donc) mais ça favorise la régénération musculaire.

Écrit par : Sylvie | 06/04/2016

et pour le SNCHD 1 AVEC hypomethylation sa marche aussi ????cordialement

Écrit par : venier | 06/04/2016

"smchd 1"

Écrit par : venier | 06/04/2016

la FSHD2 est la FSH avec défaut sur SMCHD1 et hypométhylation, c'est la même chose
et c'est plus facile de dire FSHD2 ;-)

Écrit par : Sylvie | 12/04/2016

merci Sylvie

Écrit par : venier | 12/04/2016

Bonjour Sylvie et bonjour aux Amis FSH

J'ai trois questions :

- y a-t-il moyen de traduire en français les articles écrits en anglais ? (il y a peut-être une "touche traduction" sur le site que je n'ai pas vue)

- diagnostic du rhumatologue : arthrose aux pieds. Ordonnance pour des chaussures orthopédiques hautes sur mesure. Quelqu'un peut-il me dire si cela sert à mieux marcher, à avoir une démarche un peu plus sûre, à éviter les chutes et à avoir moins mal aux tarses ?

- toujours pas d'essai clinique à Strasbourg ?

Merci de votre aide.

Écrit par : Fabienne | 08/05/2016

Bonjour Fabienne,

Attention : ici ce n'est pas "Amis FSH" mais le GI FSH de l'AFM !
Je sais que ce n'est pas facile pour beaucoup d'entre vous de s'y retrouver... ce n'est pas grave ;-)

Concernant la traduction, il n'y a pas de bouton, et la traduction automatique (que vous pouvez essayer vous-même dans Google trad) donne des résultats souvent incompréhensibles... La traduction "à la main" demande du temps, denrée rare... C'est pourquoi tous les articles ne sont pas traduits. Désolée !

Concernant les chaussures orthopédiques, voici mon témoignage personnel : je n'ai pas d'arthrose aux pieds, mais beaucoup de difficultés à marcher en raison d'un basculement du pied vers l'extérieur. Je porte des chaussures hautes et rigides, faites sur mesure par un podo-orthésiste depuis 3 mois environs et je marche beaucoup mieux ! Mon pied ne tourne plus et ma cheville est bien plus stable. La question est : vais-je supporter ces chaussures quand il va commencer à faire chaud ?
Dans le groupe j'ai eu l'occasion de parler avec plusieurs personnes portant ce genre de chaussures et qui sont satisfaites.

Sylvie

Écrit par : Sylvie | 09/05/2016

Bonjour Sylvie,
Merci de votre réponse. Oui en effet, j'ai bien conscience que c'est le GI FSH et non les Amis FSH. En fait, je me suis un peu précipitée... suis très fatiguée en ce moment...
Concernant la traduction, je vais donc essayer de trouver des doués en anglais dans mon entourage. C'est surtout pour comprendre dans les grandes lignes.
Au sujet des chaussures orthopédiques montantes, je constate que je rencontre le même problème que vous : la cheville doit être maintenue afin d'avoir moins de problème de steppage et de douleurs... je ne sais pas si ce type de chaussure aidera pour l'arthrose au niveau des tarses. Mais vous me dites que vous-même et d'autres personnes êtes satisfaites et cela me console un peu dans cette "obligation" de devoir porter ces chaussures qui me font horreur... mais bon j'ai confiance en mon podo-orthésiste... Il est vrai que porter ces chaussures en été me semble être un problème !
En tout cas, merci mille fois pour votre réponse rapide car je vois mon médecin de réadaptation fonctionnelle la semaine prochaine et fin du mois, le podo-orthésiste et on va faire le point...
Fabienne

Écrit par : Fabienne | 11/05/2016

Toujours pas d'essai clinique à Strasbourg, non.
Et pas de réunion d'infos du GI FSH prévue dans l'est, car le service régional de l'AFM nous indique que peu de malades seraient intéressés. Et nous ne pouvons pas faire venir plusieurs professionnels (médecins, chercheurs etc.) pour un faible nombre de participants.

Écrit par : Sylvie | 09/05/2016

Bonjour Sylvie,

Puis-je vous appeler un jeudi pour parler de ce sujet ?

Merci de votre réponse.

Fabienne

Écrit par : Fabienne | 11/05/2016

Bonjour Sylvie, c'est encore moi !
Lorsque vous parlez du faible nombre de malades intéressés par des réunions ou autre..., cela veut dire qu'il n'y a pas assez de malades dans l'Est ou il y en a assez mais personne se sent concerné. N'y a-t-il pas un moyen de faire bouger ces malades, leur dire que c'est dans l'intérêt de tout le monde, sinon je crois que l'Est va toujours être oublié. Dans ce cas, les malades de l'Est ne seront jamais pris en compte pour des essais. De plus, si j'ai bien compris, on ne peut pas faire partie d'un groupe d'essai lorsqu'on n'habite pas dans la région où se déroule les essais... Bref, je suis stupéfaite... J'ai envie de me battre et d'aller plus... si vous avez besoin de quelqu'un pour faire bouger quelque chose, je suis volontaire...
Au fait Sylvie, vous habitez quelle région si ce n'est pas indiscret ? Dois-je vous contacter un jeudi pour converser avec vous ?
Merci de votre réponse.
Fabienne

Écrit par : Fabienne | 11/05/2016

Fabienne : Je vous donne mon N° par mail privé.

Écrit par : Sylvie | 12/05/2016

Les commentaires sont fermés.