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30/05/2016

Crispr / Cas 9

En dehors de la piste des oligonucléotides antisens neutralisant l'ARN de DUX4 (notre article du 3/2/16), une autre piste de thérapie génique pour la FSH consiste en l'utilisation de Crispr / Cas 9. Nous en avions parlé ici.

Cette technique a fait l'objet de plusieurs publications récemment, y compris dans la presse grand public, par exemple dans La Recherche ou dans Libération.

 

Je reproduis ci-dessous une interview de Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM, parue dans le dernier VLM :

crispr cas9.jpg

Crispr Cas9, des ciseaux révolutionnaires pour couper l’ADN

De nombreuses publications scientifiques récentes portent sur les Crispr Cas9, des “ciseaux” qui coupent l’ADN. Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, fait un point sur cette toute nouvelle technologie en plein essor.

Comment fonctionnent les Crispr Cas9 aussi qualifiés de “ciseaux moléculaires à ADN” ?

Serge Braun : Leur fonctionnement est en principe très simple. Schématiquement, un Crispr Cas9 est une séquence génétique qui code pour trois éléments : une “séquence guide” qui reconnaît le bon endroit sur l’ADN cible, une enzyme [une protéine, ndlr.] qui le coupe et un ARN qui contribue au fonctionnement du reste
du dispositif.

Ces dernières semaines, plusieurs publications scientifiques montrent l’intérêt des Crispr Cas9 dans la myopathie de Duchenne. Des applications chez les malades sont-elles envisagées ?

S. B. : Des applications cliniques sont envisageables, mais elles ne sont pas pour aujourd’hui, ni pour demain. Ce serait plutôt pour après-demain. En effet, leur utilisation chez l’Homme se heurte à plusieurs écueils. D’une part, il faut apporter les Crispr Cas9 grâce à des virus, ce qui est déjà compliqué en thérapie génique “classique”. Une fois que l’ADN est coupé, il faut qu’il “se recolle” correctement. Or la recombinaison homologue ne marche pas encore bien, notamment dans les cellules qui ne se divisent pas. Enfin, il faut s’assurer que la coupurelabo.jpg soit exactement là où on la souhaite sur le génome. En recherche fondamentale, sur des cellules ou des animaux, on peut se permettre des erreurs. Chez les malades, ce n’est pas acceptable. Aujourd’hui donc, ces ciseaux à ADN sont avant tout des outils de recherche.

 

L’AFM-Téléthon soutient-elle le développement de cette technologie ?

S. B. : L’association ne propose pas de programme spécifique, mais elle soutient depuis longtemps ce type de technologies. Certains projets retenus dans les appels d’offre font intervenir les Crispr Cas9, et des équipes de l’Institut des Biothérapies les utilisent également. Ainsi, Généthon a récemment passé un accord de collaboration avec CRISPR Therapeutics, une société biopharmaceutique.

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