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20/07/2015

Essai clinique aTyr pharma (Resolaris)

Entretien avec le Pr Attarian le 17/6/2015
(Par Sylvie Genet pour le GI FSH de l’AFM)

J’ai rencontré le Pr Attarian à ma demande pour avoir des renseignements sur l’essai clinique aTyr pharma ATYR1940 (ou Resolaris).
Il m’a présenté le Dr Emmanuelle Campana (PH) qui l’aide à réaliser cet essai.


Ce dernier a lieu sur 2 sites aux USA (New-York, pas encore ouvert, et Ohio) et 3 sites en Europe : en France à Marseille, aux Pays-Bas et en Italie à Rome. Les atouts de Marseille pour cet essai sont le regroupement en un même lieu de la clinique, des labos génétiques et de l’IRM musculaire et la bonne coopération entre ces services.

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La molécule testée par  aTyr pharma a été publié dans Science, c’est un labo fiable. La reconnaissance de statut de médicament orphelin par l’EMA (Agence Européenne du Médicament) est une garantie que le processus de l’essai clinique est correct.
Le principe du médicament aTyr 1940 est une action anti-inflammatoire. L’inflammation est due au mécanisme génétique qui détruit le muscle. L’objectif est de stopper (ou ralentir) l’évolution, pas de guérir. L’IRM mesure l’inflammation. (Pour une explication plus précise en anglais voir ce lien)


L’objectif de l’essai de phase I est d’étudier la toxicité (jusque-là, aucun effet toxique n’a été observé). Mais on en profite pour relever d’autres paramètres.

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Recrutement : 24 patients en tout, 8 à Marseille. 120 patients de la consultation de Marseille ont été contactés depuis août 2014. La phase de sélection est difficile, il y a des critères de sélection. Cette sélection est basée en particulier sur les critères de l’IRM musculaire que l’on ne peut pas prédire à l’avance. Environ 25% des patients remplissent ce critère. D’autre ne peuvent pas être inclus, en particulier les patients sous supplémentation en antioxydants (Montpellier). Actuellement 7 patients ont été inclus, il en manque encore 1. Les patients recrutés ont une perfusion par semaine pendant 12 semaines, donc il faut qu’ils soient disponibles et proches de Marseille (les frais de déplacement sont pris en charge).

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Le Pr Attarian est très content que cet essai se déroule à Marseille. C’est satisfaisant pour les médecins d’avoir enfin un essai thérapeutique à proposer aux malades FSH. Le démarrage de cet essai va entraîner une dynamique de progrès sur la FSH. Il a observé cela lors d’un essai clinique sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth (essai clinique phase III en cours).

12/07/2015

Lettre N°6

Je viens d'ajouter dans les documents à télécharger la dernière lettre (N°6) d'information du Groupe d'Intérêt FSH de l'AFM. Vous la trouverez dans la colonne de droite ; vous pouvez aussi cliquer sur le dessin ci-dessous.

telecharger.jpg

Elle traite en particulier des cures thermales et des avancées de la Recherche.

Elle a été diffusée aux familles concernées connues par l'AFM. Si vous ne l'avez pas reçue, contactez votre Service Régional. Cliquez ici pour trouver ses coordonnées.

08/07/2015

Genopôle - Evry, la silicon valley du gène

Un mini-reportage intéressant réalisé par la chaine Public Sénat :