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14/01/2019

Cellules souches

Dans la myopathie FSH, les cellules musculaires s'auto-détruisent à cause de DUX4 (c'est un raccourci). Mais chez les personnes non malades, s'il y a des dommages sur des cellules musculaires, celles-ci se régénèrent à partir des cellules satellites, qui sont une sorte particulière de cellules souches présentes dans la périphérie des muscles. Pourquoi cela ne fonctionne-t-il pas dans le cas de la myopathie FSH ?

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Evidemment, des chercheurs se sont déjà posé la question !

Une équipe anglaise à étudié entre 2006 et 2010 le rôle de Dux4 sur les cellules satellites et la régénération musculaire.

Un essai de greffe de cellules cultivées en laboratoire a été mené à Nice entre 2006 et 2011, mais les résultats n'ont pas été publiés à ma connaissance (ils devaient être décevants).

Un essai clinique de greffe de cellules souches a eu lieu en Iran, mais les résultats, prévus pour 2017, n'ont pas été publiés non plus à ma connaissance (mais c'est en Iran…).

Le sujet revient sur le devant de la scène et la FSH society finance en 2018-2019 une étude sur le sujet :  Déterminer le potentiel thérapeutique des cellules souches sur la souris (Rita Perlingeiro, university of Minnesota), nous en avions parlé ici.

Mais attention aux effets de mode qui inspirent les escrocs et arnaqueurs ! Il n'existe actuellement aucun traitement scientifiquement validé à base de cellules souches pour les myopathie FSH (ou aucune autre myopathie d'ailleurs).

Nous vous avions déjà mis en garde en 2012.Rapetou.gif

Cette mise en garde est toujours d'actualité puisqu'au USA 12 patients ont été hospitalisés suite à des infections dues à des traitements par cellules souches. Un article du New-York Times daté du 21/12/2018 sur ce sujet dit : "Des centaines de cliniques ont éclos dans le pays, proposant des traitements censés être à base de cellules souches, pour traiter diverses pathologies comme l'arthrite, des problèmes ophtalmologiques, la maladie de Parkinson ou des problèmes pulmonaires. Les traitements sont présentés comme pouvant guérir ou soulager, mais il n'y a aucune preuve qu'ils sont efficaces ou sans danger. Les cliniques qui proposent ces traitements disent que ce ne sont pas des médicaments et donc qu'ils n'ont pas à être approuvés par la FDA (équivalent de l'ANSM)".

Et cela se passe aux USA, alors que dire des traitements proposés en Chine ou en Inde !...

 

logo telethon tpt.jpgEt puisqu'il est encore temps, logo telethon tpt.jpg
je vous souhaite une belle nouvelle année,
avec de l'amour à partager,
et une santé aussi bonne que possible !

Sylvie

18/12/2018

DUX4

Tu veux voir quelle tête il a ce méchant DUX4 qui nous fait tant de misères ? Le voilà :

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Il est beau en fait... on dirait une décoration de sapin.

Plus sérieusement, cette image est tirée d'un article en accès libre qui vient d'être publié par Michael Kyba et Hideki Aihara de l'université du Minnesota. Pour lire l'article il faut au moins un Bac+25 en biologie... Le résumé sur le site de la FSH Society est plus accessible, mais en anglais.

PS : il est encore temps de donner pour le Téléthon.

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Je vous souhaite de belles fêtes de fin d'année à tous !

Avec de l'amour à partager

À l'année prochaine !

Sylvie

07/12/2018

le Téléthon c'est maitenant !

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Je compte sur vous !

28/11/2018

FSH advocate (newsletter de la FSH Society) 2018 N°3

Quelques articles intéressants dans cette fsh ad.jpg
nouvelle édition, consultable en ligne (et en anglais bien sûr…) ici.

 

Financement par la FSH society de 3 pistes de recherche :

* Déterminer le potentiel thérapeutique des cellules souches sur la souris (Rita Perlingeiro, university of Minnessota)
* Piégeage de la protéine DUX4 par un « decoy » sur souris (Virginie Mariot, laboratoire de J. Dumonceaux, university college London)
* Rôle des récepteurs d’oestrogènes dans la FSHD1 (Anna Pakula, Boston hospital)

Les femmes sont à l‘honneur, vous avez vu ?

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Utilisation des antioxydants dans la FSH :

Il est reconnu que le stress oxydatif est une composante de la FSH, mais les études réalisées jusqu’alors ont été menées sur un trop petit nombre de patients pour être validées (nous en avions parlé ici et il y a aussi une brève AFM sur ce sujet). Il faut savoir qu’en dehors de l’alimentation ou de la supplémentation, l’exercice physique est un bon anti-oxydant. Et il ne faut pas oublier le risque toxique d’une automédication.

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Les chercheurs s’intéressent à PAX7 :

PAX7 (et sa « petite sœur » PAX3) est un facteur de transcription (un gène qui active d’autres gènes) actif dans la régénération cellulaire. PAX7 et DUX4 sont en compétition, et DUX4 empêche PAX7 de
« travailler ». Et on aimerait bien que ce soit PAX7 qui gagne ! Nous en avions déjà parlé ici.

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Enfin, un article sur les recherches de Amy Campbell (encore une femme J) et Stephen Tapscott dont nous avons également déjà parlé ici.

 

 

N'oubliez pas le Téléthon les 7 et 8 décembre !

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11/11/2018

de nouvelles pistes de médicaments

La FDA (équivalent aux USA de l'agence du médicament en France) a accordé le statut de médicament orphelin à une molécule (GBC0905) préconisée par Genea Biocells pour le traitement de la myopathie facio-scapulo-humérale.
 
Cela fait suite à une étude publiée en juillet 2018 par Jones & al. qui identifiait plusieurs molécules qui empêchent l'expression de DUX4 (sur culture de cellules en laboratoire).
 
Genea Biocells sera au congrès Myology 2019 en mars à Bordeaux, nous aussi !

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Un autre labo, Novartis, s'intéresse aussi à des molécules qui diminuent la production de DUX4. Lisez la brève à ce sujet sur le site de l'AFM.

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Un autre candidat médicament, cette fois développé par Facio Therapies.

Facio Therapies est une société qui vise à trouver un traitement à la FSH. Elle a été fondée par des personnalité du monde FSH (un hollandais, un australien, un canadien). 

Ils ont annoncé en août 2018 la découverte de plusieurs molécules qui empêchent l'expression de DUX4, puis en septembre 2018 le lancement d'essais pré-cliniques sur 1 ou 2 de ces molécules, et enfin en octobre un essai positif sur la souris. Un traitement oral avec une de leurs molécules candidates sur une souris greffée avec des cellules musculaires humaines a conduit à une forte réduction de DUX4 dans ces cellules musculaires.

Voilà qui est rapide !

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Tout cela parait évoluer rapidement et dans le bon sens sur le chemin du médicament. Que les labos se concurrencent sur le sujet de la FSH, voilà qui est positif !
Mais attention ! il y a loin de l'essai sur culture de cellules ou sur souris à  l'essai clinique sur l'homme et à la mise à disposition du traitement pour tous. Soyons optimistes donc, mais raisonnablement… smiley clin tpt.jpg
 
Sylvie

03/11/2018

réunion d'information à Nice

Le samedi 20 octobre 2018, le Service Régional salle.jpg
de l'AFM, la consultation neuromusculaire de Nice, gérée par le Pr Sabrina Sacconi, et le groupe FSH de l'AFM avaient invité les patients FSH à une journée d'information à Nice.

(vous pouvez cliquer sur les photos pour les agrandir) 

 

julie.jpgfabiola.jpgLe programme était très intéressant, avec notamment une présentation de la chercheuse Julie Dumonceaux sur les essais cliniques.

 

Nous avions aussi le plaisir de recevoir Fabiola Bertinotti, de FSHD Europe, et Pierre et Rachel de Amis FSH.

L'après-midi a été bien occupé par sabrina ateliers.jpgergo.jpg
divers ateliers, dont la visite d'un appartement témoin avec une ergothérapeute et une discussion avec des kinés.

yoga du rire.jpgEt nous avons conclu cette belle journée par une séance de yoga du rire animée par Marie-Martine.